Ahogyan egy tűszúrás, egy vágott seb be tud gyulladni, ugyanígy kis változások is összetett biológiai folyamatot idézhetnek elő a szervezetben. Az egyik fajta leukémiánál felismerték a tudósok azt, hogy egy génhiba következtében az ebben a betegségben szenvedők számára nem volt gyógyír a kemoterápia. Addig nem várhattak gyógyulást, amíg be nem vezették a célzott gyógyszert.

Amikor egy génhiba miatt hibás fehérje képződik, kialakul a daganat, mert szabályozhatatlanná válik a sejtek pusztulásának és növekedésének koordinálása. A daganatsejtek növekedésével más, bonyolult biológiai folyamotok indulnak el. Akkor megállítható ez a folyamat, ha az eredeti okot ki tudják iktatni gyógyszeres kezeléssel. Nem magát a daganat méretét kell tehát csökkenteni, hanem az okot megkeresni. A különböző daganatok egyáltalán nem egyformán reagálnak a gyógyszerekre. Ha megtalálják a kiváltó génhibát, alkalmazni kezdik az ellen a gyógyszert, akkor a daganat is visszahúzódik.

Régóta tartó kutatások során bebizonyosodott az, hogy a daganatokat okozó génhibák beazonosíthatók. Az emberei szervezet DNS-e hárommilliárd bázispárt és 20-25 ezer gént tartalmaz. A sejtosztódás folyamatába olykor becsúsznak hibák. Az, hogy mekkora galibát okoz egy ilyen génhiba, attól függ, hogy milyen területet érint. Ötszáznál több gént azonosítottak már be, amelyek mind a daganatos megbetegedéseket okozhatnak. A daganatsejtben többféle génhiba is előfordulhat egyszerre. A célzott és hatékony gyógyszer használatával hosszú időre ki lehet iktatni a daganatokat a szervezetben.

A hibás gén bármilyen daganatot eredményezhet, de nem is az számít, hogy hol indul a sejtburjánzás, hanem az, hogy milyen génhiba annak kiváltója. Erre keresik az orvosok a megfelelő gyógyszert.